Retos y oportunidades de diseñar una ruta asistencial que dirija la introducción de la primera terapia génica en hemofilia B

• El encuentro “Hoja de Ruta del Proceso Asistencial” para la terapia génica en hemofilia B’ subrayó la necesidad de un consenso nacional para la selección de pacientes, garantizando equidad en el acceso

Actualmente, la hemofilia B no tiene un tratamiento curativo y se maneja con la administración regular del factor deficitario, de origen plasmático o recombinante. En 2023, se aprobó en España la primera terapia génica para esta enfermedad. Su introducción en práctica clínica plantea una serie de cambios en la ruta asistencial actual de la hemofilia B que deben ser abordados de manera práctica y holística para garantizar su accesibilidad a los pacientes y la calidad del tratamiento.

Gaceta Médica, con el apoyo de CSL Behring, organizó el encuentro ‘Hoja de Ruta del Proceso Asistencial para la incorporación efectiva de la primera terapia génica para el tratamiento de la Hemofilia B en España’, donde se discutieron las conclusiones del proyecto Bhemogen (Best Way to introduce Gene Therapy in Haemophilia B). En la primera mesa, coordinada por Santiago de Quiroga, presidente editor de Gaceta Médica, varios expertos abordaron el contexto, los objetivos y la metodología del proyecto.

Alicia Gil, CEO de Omakase Consulting S.L., destacó que el proyecto buscaba diseñar la mejor manera de introducir la terapia génica en la hemofilia B. Según Gil, esto representa tanto una oportunidad terapéutica como un desafío y un beneficio para el sistema, que requiere la colaboración de todas las partes implicadas para que esta innovadora terapia llegue a los pacientes. Subrayó que la aproximación fue multidisciplinar desde el inicio, involucrando a todos los agentes en el proceso asistencial de los pacientes con hemofilia B basándose en su experiencia práctica y complementando una metodología robusta científicamente para asegurar su diseminación en un plan de publicación científico, así como la obtención del aval por las principales sociedades científicas representadas (SETH, SEHH, ANEH, SEHH, SECA, SEDISA), la Real Fundación Victoria Eugenia y FEDHEMO.

Retos organizativos y estructurales

Santiago Bonanad, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, destacó la importancia de estos proyectos pioneros para abordar nuevos procesos y una manera estructurada de aproximarse a ellos, ya que “existe una falsa sensación de banalidad con la hemofilia, que es una enfermedad terrible y mortal”. “Ha habido muchas terapias rompedoras para esta enfermedad, pero ahora nos enfrentamos a un cambio de paradigma particularmente delicado. La hemofilia B es de muy baja frecuencia y necesita protocolos organizados y ordenados que garanticen equidad del acceso a las mejores terapias disponibles”, aseguró.

Bonanad subrayó que el desarrollo científico que ha permitido esta terapia en la hemofilia ha sido largo y arduo, y está a punto de culminar con la aplicación práctica de una terapia génica pionera. “La gran diferencia respecto a otras terapias génicas, que se desarrollan en un entorno donde las alternativas terapéuticas son distintas incluso diría que peores. En hemofilia tenemos alternativas terapéuticas muy buenas, pero también tenemos una serie de condiciones que implican muy directamente la opinión del paciente”, añadió.

Por otra parte, José Luis Poveda, director gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, abordó los desafíos organizativos que enfrenta un hospital en la implementación de nuevas terapias y comparó la situación actual con cambios de paradigma pasados que transformaron el curso de enfermedades como la hepatitis C. “Ahora estamos en un momento donde tenemos la gran oportunidad de cambiar el curso natural de muchas enfermedades, algunas con tratamientos disponibles, pero no curativos y en otras con muchísimas dificultades de obtener tratamientos y, por tanto, estamos en lo que creo es un cambio de paradigma. Y esto tiene muchas ventajas, no solo enfocada a resultados, sino también en cuanto al modelo de atención en toda su organización”, expuso Poveda.

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