La Real Fundación Victoria Eugenia reúne en cinco píldoras informativas las principales novedades presentadas en el congreso de la ISTH 2026. Cinco especialistas de la Comisión Científica de la RFVE y expertos colaboradores seleccionan, ordenan y ponen en contexto los avances con más impacto para las personas con coagulopatías congénitas: hemofilia, enfermedad de von Willebrand, trastornos hemorrágicos raros, trombocitopenias y el reto de envejecer con una coagulopatía.
El resultado es un recorrido breve y riguroso por lo que viene: nuevas opciones de profilaxis, estrategias que buscan reequilibrar la hemostasia en lugar de reponer el factor, y una mirada cada vez más amplia sobre lo que significa tratar bien, que ya no se agota en las cifras de laboratorio. Cada píldora puede verse de forma independiente.
ÍNDICE
1. Hemofilia: mayor protección, salud articular y nuevas opciones de profilaxis
Dra. María Teresa Álvarez Román
2. Comorbilidades y hemofilia: envejecer exige mirar más allá del sangrado
Dra. Noelia F. Pérez González
3. Enfermedad de von Willebrand: nuevas estrategias y preguntas todavía abiertas
Dr. Ramiro Núñez Vázquez
4. Trastornos hemorrágicos raros: reequilibrar, conservar y estabilizar la hemostasia
Dr. Manuel Rodríguez López
5. PTI y trombocitopenias: hacia un abordaje más preciso y centrado en la persona
Dra. María Eva Mingot Castellano
Contenido revisado y validado por los ponentes · Septiembre de 2026
PÍLDORA 1 DE 5
Hemofilia: mayor protección, salud articular y nuevas opciones de profilaxis
Dra. María Teresa Álvarez Román
Jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario La Paz de Madrid · Presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) · Vocal de la Comisión Científica de la RFVE
La Dra. María Teresa Álvarez Román analiza los avances que están transformando la profilaxis de la hemofilia: factores de vida media ultraextendida, terapias no sustitutivas y nuevas opciones subcutáneas para personas con y sin inhibidores.
Los resultados provisionales del estudio FREEDOM mostraron que, después de doce meses de profilaxis semanal con efanesoctocog alfa, el 87 % de los participantes no presentó hemorragias articulares tratadas. Además, el 53 % de los pacientes con hipertrofia sinovial al inicio experimentó una reducción o resolución de esta alteración, manteniendo niveles elevados de actividad física.
Estos datos refuerzan una idea importante: una profilaxis altamente eficaz no solo previene hemorragias, sino que puede contribuir a proteger y mejorar algunos indicadores de salud articular.
La píldora revisa también los resultados de nuevas terapias no sustitutivas, como denecimig, concizumab y marstacimab.
Los análisis interim de ambos antiTFPIs en población pediátrica, Explorer10 para concizumab y BASIS KIDS para marstacimab, mostraron un buen perfil de eficacia y seguridad. Al tratarse de resultados intermedios, será necesario continuar evaluando su eficacia y seguridad a largo plazo.
PÍLDORA 2 DE 5
Comorbilidades y hemofilia: envejecer exige mirar más allá del sangrado
Dra. Noelia F. Pérez González
Facultativo Especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Quirónsalud Pozuelo, Madrid · Experta colaboradora de esta iniciativa
El aumento de la esperanza de vida de las personas con hemofilia representa uno de los grandes éxitos de la medicina moderna, pero también plantea nuevos desafíos asistenciales.
La Dra. Noelia Pérez explica que la edad cronológica, por sí sola, no refleja la complejidad del envejecimiento. La multimorbilidad, la fragilidad, las limitaciones funcionales, la artropatía, el dolor, la sarcopenia, el riesgo de caídas, la polifarmacia y la salud cognitiva y emocional deben incorporarse a la valoración clínica.
Para ello propone aplicar el marco de las «5M» de la geriatría: movilidad, mente, medicaciones, multicomplejidad y aquello que más importa a cada persona.
La presentación recuerda también que las personas con hemofilia no están protegidas frente a la hipertensión, la fibrilación auricular, el síndrome coronario agudo o el ictus. El control de los factores de riesgo cardiovascular debe ser tan riguroso como en la población general, adaptando las estrategias antitrombóticas y la cobertura hemostática a cada situación.
PÍLDORA 3 DE 5
Enfermedad de von Willebrand: nuevas estrategias y preguntas todavía abiertas
Dr. Ramiro Núñez Vázquez
Jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío y coordinador de la Unidad de Hemofilia · Presidente de la Comisión Científica de la RFVE
Cien años después de la primera descripción de la enfermedad de von Willebrand, el conocimiento sobre su biología, diagnóstico y tratamiento continúa evolucionando.
El Dr. Ramiro Núñez presenta distintas líneas de investigación dirigidas a mejorar la hemostasia sin limitarse a la reposición convencional del factor. Entre ellas se encuentran el bloqueo de la proteína S para favorecer la generación de trombina y el desarrollo de moléculas capaces de prolongar la permanencia del factor von Willebrand endógeno en la circulación.
Los datos preclínicos de KB-V13A12, una molécula que establece un vínculo entre el factor von Willebrand y la albúmina para retrasar su eliminación, mostraron incrementos prolongados de los niveles de factor von Willebrand y factor VIII tras una única administración subcutánea. Se trata de una aproximación experimental, pero con potencial para futuras estrategias profilácticas.
La presentación destaca además un hallazgo de especial relevancia clínica: la normalización de los niveles de factor von Willebrand asociada a la edad no elimina necesariamente el riesgo de hemorragia después de una intervención. En los procedimientos realizados con niveles normalizados, omitir la profilaxis destinada a incrementar el factor von Willebrand se asoció con una mayor incidencia de sangrado.
PÍLDORA 4 DE 5
Trastornos hemorrágicos raros: reequilibrar, conservar y estabilizar la hemostasia
Dr. Manuel Rodríguez López
Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro · Instituto de Investigación Sanitaria Galicia Sur, Vigo · Vicepresidente de la Comisión Científica de la RFVE
El Dr. Manuel Rodríguez presenta un recorrido por algunas de las estrategias emergentes en los trastornos hemorrágicos raros, organizadas en torno a cuatro grandes líneas de innovación.
La primera consiste en reequilibrar la hemostasia reduciendo la actividad de anticoagulantes naturales como la proteína S, el TFPI o la proteína C activada. Estas aproximaciones han mostrado reducciones de las tasas de sangrado en estudios tempranos sobre distintas coagulopatías.
La segunda busca conservar y acumular el factor endógeno. Moléculas como sutacimig, dirigida al déficit de factor VII, o HMB-002, para la enfermedad de von Willebrand, pretenden prolongar la vida del factor propio y concentrarlo donde se necesita.
Una tercera vía estudia la inhibición directa de la plasmina para estabilizar el coágulo. CP101 se investiga en el sangrado traumático agudo, mientras que HMB-003 plantea una posible cobertura prolongada del sangrado menstrual abundante mediante una administración subcutánea por ciclo. Ambas estrategias se encuentran todavía en fases iniciales de desarrollo.
Finalmente, la secuenciación genómica está aportando nuevas respuestas en los trastornos hemorrágicos de causa desconocida, aunque una parte importante de los casos continúa sin un diagnóstico definitivo.
La presentación recoge también resultados de una cohorte española del grupo HemoNorte sobre déficit combinado de factores V y VIII. En nueve intervenciones quirúrgicas y tres gestaciones con soporte hemostático planificado no se registraron complicaciones hemorrágicas significativas, lo que refuerza el valor de la planificación y del trabajo multidisciplinar.
PÍLDORA 5 DE 5
PTI y trombocitopenias: hacia un abordaje más preciso y centrado en la persona
Dra. María Eva Mingot Castellano
Jefa de Sección de Establecimientos de Tejidos y del Servicio de Transfusión del Hospital Universitario Virgen del Rocío · Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBiS/CSIC) · Universidad de Sevilla · Vocal de la Comisión Científica de la RFVE
La Dra. Eva Mingot revisa algunas de las principales novedades en trombocitopenia inmune (PTI), púrpura trombótica trombocitopénica (PTT) y trombocitopenias y trombocitopatías congénitas.
Los trabajos presentados muestran una evolución hacia una medicina más personalizada. En PTI, la identificación de diferentes perfiles biológicos, la predicción temprana del riesgo de cronicidad y la aparición de nuevas alternativas terapéuticas permiten avanzar hacia decisiones más ajustadas a las características de cada paciente.
Los resultados analizados también subrayan que el éxito terapéutico no debe medirse únicamente mediante el recuento de plaquetas. La fatiga, la salud menstrual, la calidad de vida y la utilización de recursos sanitarios son dimensiones esenciales. Alcanzar una respuesta sostenida sin tratamiento se asoció con una disminución significativa de las hospitalizaciones y del absentismo.
Entre las novedades farmacológicas se revisan los resultados de la terapia combinada en 1.ª línea de tratamiento con el estudio Rodexy, y de terapias de líneas más avanzadas como efgartigimod, mezagitamab y rilzabrutinib, además de datos de vida real sobre avatrombopag. En PTT inmune, el estudio DarTTP mostró respuestas de ADAMTS13 en pacientes muy pretratados, incluidos casos refractarios a rituximab.
La píldora aborda igualmente el diagnóstico de las trombocitopatías congénitas: un proceso que debe integrar la historia personal y familiar, el fenotipo clínico, las pruebas funcionales y el estudio genético dentro de un equipo multidisciplinar.
