La EMA inicia la revisión de LA PRIMERA terapia génica para pacientes con hemofilia B

  • Etranacogene dezaparvovec, la primera terapia génica para pacientes con hemofilia B en evaluación acelerada por parte de la EMA  
  • La presentación de la solicitud está respaldada por el estudio fase 3 HOPE-B, que ha demostrado un efecto terapéutico duradero y sostenido tras una única infusión
  • Este hito subraya el compromiso de CSL Behring en desarrollar y proporcionar terapias específicas centradas en el paciente

CSL Behring, líder mundial en bioterapias, ha anunciado hoy que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) mediante el procedimiento de evaluación acelerada. Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica, en fase de investigación, basada en el virus adenoasociado cinco (AAV5) que se administra como tratamiento único para pacientes con hemofilia B con un fenotipo hemorrágico grave. Si se aprueba, etranacogene dezaparvovec proporcionará a los pacientes con hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE) la terapia génica que reduce de forma significativa la tasa anual de hemorragias tras una única infusión. La evaluación acelerada puede reducir los plazos de tiempo de aprobación y tiene lugar cuando se estima que la terapia en revisión es de gran interés para la salud pública, especialmente en lo que respecta a la innovación terapéutica.

«Este hito regulatorio lleva a CSL Behring un paso más cerca de cumplir nuestra promesa de proporcionar la primera terapia génica para la comunidad de pacientes con hemofilia B”, explica Emmanuelle Lecomte Brisset, jefe de Asuntos Regulatorios Globales de CSL Behring. «Esperamos trabajar con las autoridades reguladoras para llevar el potencial transformador de la terapia génica a las personas que viven con esta condición debilitante.»

La solicitud de autorización se basa en los resultados positivos del ensayo pivotal HOPE-B, el mayor estudio de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha. Los pacientes con hemofilia B clasificados con un fenotipo hemorrágico grave tratados con etranacogene dezaparvovec, mostraron una reducción del 64% de la tasa anual ajustada de hemorragias (ABR). Los resultados también fueron superiores a los 18 meses posteriores al tratamiento en comparación con el período inicial de 6 meses. Además, se produjo un aumento estable y duradero de los niveles medios de actividad del Factor IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec se ha diseñado específicamente para la mejora de la capacidad de coagulación de la sangre hasta casi los niveles de normalidad, abordando así la causa subyacente de la enfermedad: un gen F9 defectuoso que provoca una deficiencia en el Factor IX de la coagulación (FIX).

«La aceptación de la revisión de etranacogene dezaparvovec por parte de la EMA, alienta nuestra incesante búsqueda para mejorar la vida y el bienestar de quienes viven con hemofilia B y otras enfermedades raras y graves», señala Bill Mezzanotte, vicepresidente ejecutivo, jefe de I+D y director médico de CSL Limited. «Estamos orgullosos de trabajar con uniQure para estar a la vanguardia de este avance científico que tiene como objetivo hacer que la hemofilia B sea una parte secundaria en la vida del paciente en vez de una preocupación constante».

El desarrollo clínico, de varios años de duración, ha sido dirigido por uniQure (Nasdaq: QURE) y el patrocinio de los ensayos clínicos en Estados Unidos ha pasado a CSL Behring tras la adquisición de todos los derechos de comercialización de etranacogene dezaparvovec. Actualmente, en la Unión Europea se está trabajando en el traspaso del patrocinio de los ensayos clínicos a CSL Behring.

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